El medicamento según se desprendía de los primeros resultados, funcionaba atacando tres frentes:

1. Controlaba la inflamación no deseada.
2. Generaba tejido nuevo.
3. Impedía las cicatrizaciones en la zona.

   
El primero de los pacientes  tratados lo fue en 1998, en Fase I, esta fase se basa en la seguridad en humanos. En 2004 paso a Fase II. La Fase III que se basa en el estudio de eficacia comenzó en el 2006.

En total unos 600 o más personas han sido tratadas con este fármaco.

Sin embargo las malas noticias sobre la efectividad de este medicamento comenzaron en marzo de este mismo año, cuando la compañía encargada de desarrollar el producto suspendió un estudio que probaba los resultados de Prochymal en el tratamiento de la enfermedad de crohn, alegando que era poco probable que el medicamento fuese más efectivo que un simple placebo.

Aún así aun quedaba la esperanza de que sirviese para otros padecimientos y luego pudiese exportarse para el tratamiento de alguna enfermedad inflamatoria intestinal.

Sin embargo ahora se publican los resultados de la Fase III de estudio del Prochymal y han sido un verdadero varapalo en primer lugar para nosotros los enfermos y en segundo lugar para la empresa farmacéutica y los científicos que apostaban por este fármaco.

A continuación reproducimos de forma integra la nota de prensa de la compañía Osiris Therapeutics Inc. Respecto a los resultados obtenidos en  esta Fase III:

 

Osiris Therapeutics anuncia sus resultados preliminares del ensayo fase III  de Prochymal para GvHD.

Columbia, MD- 8 de septiembre de 2009- Osiris Therapeutics, Inc. (NASDAQ: OSIR) anunció hoy los resultados preliminares de dos ensayos clínicos de fase III que evalúa Prochymal  para el tratamiento de la enfermedad injerto contra huésped (EICH). La complicación más común de transplante de médula ósea, es una enfermedad mortal para la que actualmente no existe ningún tratamiento aprobado. Prochymal mostró mejoras significativas en las tasas de respuesta en situaciones difíciles de tratar el hígado y la EICH gastrointestinal, sin embargo ninguno de los ensayos llegó a su punto final primario.

Las principales conclusiones de los ensayos de EICH, incluyen:

• No hubo diferencia estadística entre Prochymal y el placebo en los criterios principales de valoración, ya sea esteroide-refractario (35% vs. 30%, n = 260) o el de primera línea (45% vs. 46%, n = 192) de EICH ensayos.
• El principal punto final del ensayo(respuesta completa duradera) esteroide-refractario para EICH para la población por protocolo se acercó al significado estadístico(40% vs. 28%, p=0.087, n = 179)
• En los pacientes con EICH hígado esteroide-refractario, el tratamiento con Prochymal mejoró significativamente la respuesta (76% vs. 47%, p=0.026, n = 61) y durante la respuesta completa duradera (29% vs. 5%, p=0.046)
• Prochymal mejoró sustancialmente las tasas de respuesta en pacientes EICH gastrointestinal esteroide-refractario (88% vs. 64%, p=0.018, n=71)
• En pacientes pediátricos Prochymal mostró una fuerte tendencia de mejora en las tasas de respuesta (86% vs. 57%,p=0.094, n=28)

“Estos datos son preliminares y son necesarios posteriores análisis para tener un conocimiento pleno de estos rigurosos, dobles-falsos, ensayos controlados por placebo”, dijo C. Randals Mills, Ph. D. Presidente y Director Ejecutivo de Osiris Therapeutics. “Nos alienta ver como Prochymal mejora significativamente las tasas de respuesta por encima del nivel de atención en pacientes de EICH que actualmente no tienen buenas opciones de tratamiento. Nos reuniremos con la FDA lo antes posible para discutir el camino más adecuado y eficiente para Prochymal en esta mostrada amenaza de vida”.

Protocolo 265. Fue diseñado para evaluar Prochymal como agente de primera línea para el tratamiento de EICH aguda en combinación con la terapia con esteroides. La mayoría de los pacientes en este estudio sufría de la piel EICH, los cuales respondieron significativamente mejor a los esteroides que anteriormente habían sido informados en ensayos controlados. Esta alta tasa de respuesta a nivel de atención disminuye el potencial de Prochymal para demostrar un efecto.

En el más grave, esteroide-refractario EICH estable (protocolo 280), se evaluó el beneficio de añadir Prochymal al tratamiento en segunda línea. Prochymal se acercó al significado estadístico para el primer objetivo en la población por protocolo el cual es el grupo de pacientes que cumplen todos los requisitos del estudio de protocolo, como los criterios de inclusión y exclusión. Además, Prochymal mejoró significativamente las tasas de respuesta para el hígado y la EICH gastrointestinal, para los que no se conoce ninguna terapia eficaz.

Notablemente, la Prochymal cohorte de EICH, fue más severa (27% de los pacientes con Prochymal tuvieron grado D EICH, la forma más grave, vs., frente al 16% de los pacientes con placebo p=0.05).

Basándose en los resultados de la prueba de esteroide-refractario de EICH, Osiris planea presentar una enmienda con la FDA para el actual programa de acceso expandido, ampliando los criterios de entrada para incluir a pacientes con EICH grave de hígado.

Webcast y Teleconferencia

La compañía ha programado una transmisión y una conferencia telefónica para discutir el programa clínico de EICH hoy día, 8 de septiembre de 2009, a las 9:00 AM ET. Para acceder a la emisión web, visite la sección de Relaciones con Inversores de la página web de la compañía en http://investor.osiris.com/events.cfm. Alternativamente, las personas podrán participar en la conferencia telefónica marcando el (888) 352-6798 (participantes de los EE.UU.) o (719) 325-2376 (los participantes internacionales).
7015 Albert Einstein Drive • Columbia a, Maryland 21046 • Ph 443.545.1800 • Fax 443.545.1701 • www.osiris.com

Una grabación de la llamada en conferencia estará disponible aproximadamente dos horas después de la terminación de la llamada a partir del 15 de septiembre 2009. Las personas que llaman pueden acceder a la repetición marcando (888) 203-1112 (participantes de los EE.UU.) o (719) 457-0820 (los participantes internacionales). El código de repetición de audio es 8379243. Para acceder a una repetición de la transmisión, visite la sección de Relaciones con Inversores de la página web de la compañía en http://investor.osiris.com/events.cfm .

 

(*) Cohorte: Un estudio de cohorte es un estudio epidemiológico, observacional, analítico, longitudinal prospectivo o retrospectivo, en el que los individuos que componen los grupos de estudio se seleccionan en función de la presencia de una determinada característica o exposición. Estos individuos no tienen la enfermedad de interés y son seguidos durante un cierto periodo de tiempo para observar la frecuencia con que la enfermedad aparece en cada uno de los grupos. También se llama estudio de seguimiento, de proyección o de incidencia, y tienen por objetivo medir causalidad entre factores de riesgo y la enfermedad a estudiar.